Badania kliniczne. Podstawowe informacje na start.

Jaka jest definicja badania klinicznego?

Definicja badania klinicznego została zawarta w art. 2 ust. 2 pkt 2 rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 z dnia 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz uchylenia dyrektywy 2001/20/WE (Dz. Urz. UE L 158 z 27.05.2014, str. 1, z późn. zm.[10])), zwanego dalej „rozporządzeniem 536/2014” i ma ona zastosowanie do wszystkich badań klinicznych prowadzonych w Unii.

Badanie kliniczne oznacza badanie biomedyczne spełniające którykolwiek z następujących warunków:

1. przydział uczestnika do danej strategii terapeutycznej ustalany jest z góry i odbywa się w sposób niestanowiący standardowej praktyki klinicznej zainteresowanego państwa członkowskiego;
2. decyzja o przepisaniu badanego produktu leczniczego jest podejmowana łącznie z decyzją o włączeniu uczestnika do badania biomedycznego; lub
3. oprócz standardowej praktyki klinicznej u uczestników wykonuje się dodatkowe procedury diagnostyczne lub procedury monitorowania;

W pełnym zrozumieniu tak ujętej definicji potrzebna nam jest jeszcze definicja badania biomedycznego, która również została zawarta w niniejszym rozporządzeniu.

Badanie biomedyczne oznacza każde badanie dotyczące ludzi, mające na celu:

1. odkrycie lub potwierdzenie klinicznych, farmakologicznych lub innych farmakodynamicznych skutków jednego lub większej liczby produktów leczniczych;
2. stwierdzenie wszelkich działań niepożądanych jednego lub większej liczby produktów leczniczych; lub
3. zbadanie wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby produktów leczniczych; mające na celu upewnienie się co do bezpieczeństwa lub skuteczności tych produktów leczniczych

Kto jest zaangażowany w proces badania klinicznego?

Badanie kliniczne jest skomplikowanym procesem. Potrzebne jest wykonanie setek, a czasem i tysięcy procedur przy zaangażowaniu wielu podmiotów i osób, abyśmy przy określonym schorzeniu mogli zastosować dany lek. Poniższa grafika przedstawia mnogość podmiotów uczestniczących w procesie badania klinicznego.

Przeczytałeś już Drogi Czytelniku/ Czytelniczko definicję badania klinicznego i podmioty uczestniczące w procesie, warto pochylić się zatem po co właściwie badania kliniczne są prowadzone.

Najlepszym rezultatem badania klinicznego z punktu widzenia firmy farmaceutycznej/ sponsora jest:

1. zgoda na wprowadzenie nowego leku na rynek,
2. rozszerzenie wskazania do stosowania istniejącego już leku przy innej jednostce chorobowej niż ta, która została przebadana już wcześniej,
3. wprowadzenie nowej postaci farmaceutycznej leku.  

Największą korzyścią dla nas jako pacjentów jest możliwość dostosowania takiego leczenia, które z jednej strony będzie skuteczne tzn. wyleczy nas z naszego schorzenia lub przynajmniej załagodzi jego skutki, a z drugiej będzie bezpieczne.

Celem badania klinicznego jest uzyskanie danych, których analiza potwierdza lub zaprzecza skuteczność i bezpieczeństwo badanego produktu leczniczego. Dane te są zbierane w różnych fazach badania klinicznego – w całym procesie badania klinicznego rozróżniamy 4 fazy.

1. faza ma na celu ustalenie bezpiecznej dawki dla uczestnika badania. W tej fazie biorą udział zazwyczaj młodzi i zdrowi mężczyźni. Długość tej fazy zazwyczaj trwa od 2 do 12 miesięcy. Zbieramy w niej informacje dotyczące głównie bezpieczeństwa;
2. faza ma na celu ustalenie lub doprecyzowanie skutecznego dawkowania. Sprawdzamy wstępną skuteczność. W fazie tej biorą udział uczestnicy, cechujący się łagodnym lub średnim nasileniu choroby. Faza trwa 1- 2 lata;
3. faza ma na celu potwierdzenie skuteczności wcześniejszego założenia. W dalszym ciągu zbierane są dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności. Porównywany jest również stosunek kosztu do korzyści. W fazie uczestniczy większa grupa chorych, która ma reprezentować docelową populację. Faza trwa od 1 do 5 lat;
4. faza ma na celu monitorowanie bezpieczeństwa na większej grupie osób oraz badać interakcję z innymi lekami. Faza ta odbywa się, gdy lek został już zarejestrowany. Trwa około 2 lata.

Na koniec dzisiejszego wpisu wypiszę aktualnie obowiązujące regulacje krajowe, które dotyczą badań klinicznych:

Ustawa z dnia 9 marca 2023 r. o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi

Ustawa z dnia 7 kwietnia 2022 r. o wyrobach medycznych

Ustawa z dnia 18 marca 2011 r. o Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (z późn. zm. akt ujednolicony)

Ustawa z dnia 6 września 2001 r. Prawo Farmaceutyczne (z późn. zm. akt ujednolicony)

Rozporządzenie Ministra Finansów z dnia 2 grudnia 2022 r. w sprawie obowiązkowego ubezpieczenia sponsora i badacza w związku z prowadzeniem badania klinicznego wyrobu lub badania działania wyrobu medycznego do diagnostyki in vitro

Rozporządzenie MZ z dnia 20 września 2022 r. zmieniające rozporządzenie w sprawie rodzajów, zakresu i wzorów dokumentacji medycznej oraz sposobu jej przetwarzania (zmiana Dz.U. 2020 poz. 666)

Rozporządzenie MZ z dnia 16 lutego 2016 r. w sprawie szczegółowych wymagań dotyczących planowania, prowadzenia, monitorowania i dokumentowania badania klinicznego wyrobu medycznego

Rozporządzenie MZ z dnia 9 listopada 2015 r. w sprawie wymagań Dobrej Praktyki Wytwarzania (z późn. zm. akt ujednolicony)

Dziękuję za poświęcony czas